Làimhseachadh Ùra Gealltanach
Gu ruige seo, chan eil leigheas ann airson fibsticis cystic (CF), ach tha luchd-rannsachaidh ag obair gu cruaidh gus fear a lorg. Tha eòlaichean saidheans nas fhaisge a-nis na bha a-riamh roimhe. Thar nan deicheadan a dh 'fhalbh, tha buidheann rannsachaidh mhòr air leantainn gu leasachadh mòran dhrogaichean is leigheasan ùra a tha air àrdachadh mòr a thoirt air an dà chuid dùil-beatha agus càileachd beatha. Tha seo uile air dorsan fhosgladh gu rannsachadh ùr a dh'fhaodadh leigheas a thoirt gu buil.
Is iad na leanas ach cuid de na leigheasan a dh'fhaodadh a bhith air an sgrùdadh.
Sgaoileadh
Ann an 1989, lorgadh an gine a bha an urra ri adhbhrachadh fibrosis cystic: an gine CFTR . Bha an lorg seo brosnachail airson coimhearsnachd CF. Bha mòran den bheachd gum biodh leigheas tro ghinealachadh a 'ciallachadh gu bheireadh an lorg.
Gu mì-fhortanach, chan eil sin air tachairt fhathast, ach chan ann airson dìth feuchainn. Chaidh grunn sgrùdaidhean a dhèanamh gus feuchainn ris an locht ginteil a cheartachadh ach cha do shoirbhich leotha. Tha an duilgheadas as motha le ginealachadh ginealach gu ruige seo air a bhith a 'lorg vectar a dh'fhaodas gine ceartachadh a thoirt gu na ceallan gu h-èifeachdach.
Dh'fhaodadh gu bheil dòchas fhathast ann airson leigheas gine. Anns an Iuchar 2009, bha toraidhean fìor mhath aig buidheann de luchd-rannsachaidh aig Oilthigh Carolina a Tuath aig Chapel Hill a 'cleachdadh bhìoras fuar chumanta mar vectar gus gine a ghluasad ann an samplaidhean deuchainn innealan sgamhain. Tha an sgioba rannsachaidh a-nis ag obair air dòigh gus a ' bhìoras fuar a lagachadh gus am faod an leigheas a dhearbhadh ann an daoine le fibrosis cystic.
VX-770
Is e droga a th 'ann an VX-770 a tha air a dhearbhadh le Vertex Pharmaceuticals ann an daoine le fibrosis cystic aig a bheil co-dhiù aon lethbhreac den mhòdachadh G551D. Dh'fhaodadh gum bi an drogaig comasach air cuimseachadh air an locht anns a 'ghine CFTR agus a comas ath-nuadhachadh innealan clòiridh fhosgladh, agus mar sin a' leigeil le salann a bhith a 'sruthadh a-steach is a-mach às na ceallan gu ceart.
Eu-coltach ri leigheas gine, cha toireadh VX-770 àite an gine lochtach. An àite sin, nam biodh e soirbheachail, bhiodh VX-770 a 'càradh na duilgheadas anns a' ghine a th 'ann mar-thà.
VX-809
Is e droga eile a tha ann an VX-809 a tha ga sgrùdadh le Vertex Pharmaceuticals ann an daoine aig a bheil dà leth-bhreac den mhilleadh ΔF508-CFTR. Tha e coltach ri VX-770 airson gum faigh e salann a 'sruthadh tro na ceallan gu ceart, ach tha e ag obair beagan eadar-dhealaichte. Ma tha e ag obrachadh mar a tha luchd-rannsachaidh an dòchas gun dèan e sin, fhosgladh VX-809 seanailean cloride le bhith a 'gluasad a' phròtain CFTR chun àite ceart air a 'phìoban càr-adhair.
Miglustat
Is e druga a th 'ann an Miglustat a tha air a dhèanamh le Actelion Pharmaceuticals a tha mar-thà air a chleachdadh gus dèiligeadh ri cumhaichean eile, ach tha e an-dràsta ga sgrùdadh airson a chleachdadh ann an daoine le fibrousis cystic aig a bheil dà leth-bhreac den mhilleadh ΔF508-CFTR. Tha an sgrùdadh beag (chan eil ach 15 com-pàirt ann), ach gu ruige seo tha na toraidhean air gealltainn. Tha Miglustat air a bhith comasach air an locht CFTR a thionndadh agus obair àbhaisteach a thoirt air ais do cheallan.
Ataluren
Tha Ataluren, ris an canar PTC124 air aon uair, ga sgrùdadh le PTC Therapeutics mar leigheas a dh'fhaodadh a bhith ann do dhaoine le CF aig a bheil gluasadan neònach. Ann am mòdan neònach, tha pìos de chòd "gibberish" a 'nochdadh am broinn a' chòd àbhaisteach anns a 'ghine CFTR.
Tha an còd neo-sheòrsaidh mar shlighe stad, a 'cur casg air na ceallan bho bhith a' leughadh còd sam bith a thig às a dhèidh. Dh'fhaoidte gun urrainn dha an t-Ataluren an trioblaid sin a cheartachadh le bhith a 'cuideachadh nan ceallan gus an soidhne stad a leigeil seachad agus a bhith a' leughadh a 'chòd a tha a' tachairt às deidh, agus mar sin ath-bheothachadh gnàthach nan ceallan.
> Stòran:
> C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. "Cuairt èiginneach reusantail CF air a chòmhradh le Miglustat A 'faighinn feart-bhreac neo-CF". Iris Ameireaganach de Bhith Rèamhachaidh agus Bith-eòlas Molecular . Lùnastal 2009.
> Bun-stèidh Cystic Fibrosis. Ògmhios 2009. Pìob-loidhne Leasachadh Dhrugaichean. 24 Iuchar 2009.
> Zhang L, Putan B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y, et al. 2009 "Leigidh Lìbhrigeadh CFTR gu 25% de chnàmhan droma-droma Cìsean àbhaisteach de Mucus Còmhdhail gu Fìopras Cysta Daonna air Fuaim-adhair". PLoS Biol 7 (7): e1000155. doi: 10.1371 / journal.pbio.1000155. 24 Iuchar 2009.